Choroba to nie wyrok

Historia Agnieszki, czyli jak zatrzymać stwardnienie rozsiane

Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z najczęściej występujących przewlekłych chorób neurologicznych. Zazwyczaj dotyka osoby między 20 a 40 rokiem życia, stawiając pod znakiem zapytania ich plany zawodowe i prywatne. Przykład Agnieszki pokazuje, że nie musi tak być. Szansą jest dopasowana  do aktywności choroby terapia oraz dostęp do innowacyjnych metod leczenia, o co zaapelowały niedawno organizacje skupiające pacjentów z SM.

Agnieszka o chorobie dowiedziała się przypadkiem. Była na drugim roku studiów i winą za złe samopoczucie obarczała stres, z którym musiała się zmierzyć podczas sesji egzaminacyjnej. Ale sesja minęła, a objawy zamiast ustąpić – nasilały się. To wtedy wraz z rodzicami podjęła decyzję o wizycie u lekarza. Od tego momentu do dnia postawienia diagnozy minęły dwa lata. Czuła się coraz gorzej. W szpitalach, w których coraz częściej się pojawiała, leczono ją m.in. na boreliozę, jednak wyniki nie poprawiały się.

Diagnoza

W 2004 roku trafiła do kliniki w Lublinie. Wizyta miała być kolejną z wielu, lecz nieoczekiwanie odmieniła jej życie.

– Po badaniu rezonansem magnetycznym usłyszałam, że cierpię na stwardnienie rozsiane. Długo czekałam na rozpoznanie choroby, ale to był cios. Byłam na początku wyboru swojej drogi życiowej, pragnęłam założyć rodzinę i spełniać się zawodowo – mówi Agnieszka.

W Polsce żyje około 50 tysięcy osób chorych na SM. Choroba jest nieuleczalna. Pacjenci cierpią na zaburzenia czucia, mają problemy z widzeniem, a sztywnienie mięśni utrudnia im poruszanie się.

– Kiedy oczami wyobraźni widziałam, jak poruszam się na wózku inwalidzkim, przyszła propozycja udziału w badaniu klinicznym. Zaproponowano mi terapię alemtuzumabem, na którą zdecydowałam się niemal natychmiast – mówi Agnieszka.

Terapia

Do badania klinicznego zakwalifikowała się wkrótce po usłyszeniu diagnozy. W maju 2004 roku po raz pierwszy podano jej lek.

– Przyjmowałam go dożylnie przez pięć dni z rzędu. Szybko zauważyłam, że zaczęły ustępować problemy z podwójnym widzeniem, które było niezwykle uciążliwie i utrudniało mi utrzymanie równowagi – wspomina.

Kolejną dawkę przyjęła po roku. Od tamtej pory nie zażywa już żadnych leków na stwardnienie rozsiane, a neurologiczne objawy choroby ustąpiły.

Kilka miesięcy po podaniu ostatniej dawki leku, Agnieszka wyszła za mąż. Zatrzymanie rozwoju choroby pozwoliło jej z powodzeniem dokończyć studia i rozpocząć pracę. Urodziła troje dzieci.

Można pomóc

Eksperci z dziedziny neurologii podkreślają, że substancja ta zatrzymuje rozwój choroby i hamuje postęp niepełnosprawności. Jest też szansą dla osób z najbardziej powszechnym typem SM, które zmagają się z aktywną, rzutowo-remisyjną postacią choroby. Warunkiem jest podanie leku we właściwym czasie.

– Bardzo ważne jest, aby leczenie wprowadzać szybko, ponieważ przekłada się to na jego skuteczność, czyli na mniejsze objawy choroby, wolniejsze narastanie niepełnosprawności oraz na poprawę jakości życia pacjentów – potwierdza prof. Halina Bartosik-Psujek z Kliniki Neurologii Szpitala Klinicznego w Rzeszowie

Wyrównać szanse

Szacuje się, że co druga osoba poruszająca się na wózku inwalidzkim ma SM, a około 75 proc. chorych przechodzi na rentę w ciągu dwóch lat od momentu postawienia diagnozy. Mimo postępu medycyny, dostęp do nowoczesnego leczenia dla chorych w Polsce – w porównaniu do innych krajów europejskich, wciąż jest ograniczony.

-Brakuje skutecznych, refundowanych leków o silniejszym działaniu, które mogłyby pomóc pacjentom z aktywną, rzutowo-remisyjną postacią SM. Dlatego sześć organizacji działających na rzecz pacjentów z SM  połączyło swoje siły i zaapelowało o włączenie Alemtuzumabu do programu lekowego. W grudniu ub.r. odbyło się spotkanie z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia, którzy zapewnili, że przekażą nasze stanowisko Ministrowi  Zdrowia. Z perspektywy naszego środowiska włączenie tego leku do refundacji to dla pacjentów z SM szansa na zahamowanie postępu choroby, świadczy o tym historia Agnieszki – podkreśla Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

zrzut-ekranu-2017-04-26-o-14-02-36

 


Ilu pacjentów w Polsce cierpi na SM? Dlaczego ta choroba dotyka głównie osoby młode?

Przez wiele lat pokutowało w Polsce przekonanie, że mamy 60 tysięcy chorych. Jest to duża liczba, a jeżeli przełożylibyśmy ją na polską populację, to okazałoby się, że na 100 tysięcy Polaków mamy ok. 150 chorych na SM, co plasowałoby nas na jednym z pierwszych miejsc na świecie, jeśli chodzi o chorobowość na stwardnienie rozsiane.

Tymczasem kolejne badania, już w poszczególnych regionach Polski przyniosły aktualną wiedzę, iż mamy nie więcej niż 40 tys. pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane. Nadal raczkuje tzw. rejestr chorych na SM, który w innych krajach jest już wieloletnim standardem i podstawowym źródłem wiedzy. W naszym kraju trudnego zadania stworzenia takiego systemu podjął się dr n. med. Waldemar Brola, dzięki temu dziś dane epidemiologiczne są stale uzupełniane i uaktualniane.

Nadal nie wiemy, dlaczego ta choroba najczęściej dotyka osoby młode. Podkreśla się znaczenie czynników genetycznych, immunologicznych, środowiskowych. Wszystkie w pewnym stopniu na siebie oddziaływają i tworzą podstawę do tego, by choroba mogła się rozwijać, jednak nadal nie znamy bezpośredniego czynnika inicjującego SM. Choroba może rozwijać się już u nastolatków, ale rzeczywiście najwięcej zachorowań odnotowujemy między 20-30 r.ż.

Na czym polegają rzuty chorozrzut-ekranu-2017-04-26-o-14-02-15by u chorych na SM i w jaki sposób można je ograniczyć?

Stwardnienie rozsiane jest chorobą, która przykuwa uwagę, ze względu na swój specyficzny przebieg, duże zróżnicowanie objawów. Kilkanaście procent chorych od początku ma postać pierwotnie przewlekle postępującą, co oznacza, że powoli i spokojnie narastają objawy.

Natomiast u pozostałej grupy chorych pojawiają się rzuty i remisje, w sensie definicyjnym jest to utrzymywanie się objawów neurologicznych powyżej 24 godzin. Mogą to być naprawdę zróżnicowane stany: zaburzenia ostrości widzenia, podwójne widzenie, osłabienie którejkolwiek z kończyn, nasilenie zaburzeń zwieraczy, zaburzenie równowagi.

Wynikają one z tego, gdzie w mózgu w danym momencie pojawi się zmiana, nazywana plaką, która jest efektem ograniczonego, miejscowego procesu zapalnego, potem procesu zwyrodnieniowego. Stwardnienie rozsiane prowadzi do degeneracji mieliny (substancji tłuszczowej pokrywającej aksony komórek nerwowych), staje się ona cieńsza i nie spełnia swoich funkcji, dlatego od lokalizacji tego ogniska zależy objaw neurologiczny.

Strategia leczenia nie odnosi się do tego, że możemy chorobę wykluczyć, zwalczyć – mamy jednak możliwość leczenia, które odnosi się do immunopatologii choroby – skupiamy się na niewłaściwie ukierunkowanej odporności człowieka. Leczenie immunomodulacyjne stara się tak oddziaływać na układ immunologiczny chorego, chorego człowieka, żeby przestał traktować wspomnianą mielinę jako ciało obce i kierować w stosunku do niej swoją odpowiedź.

Kiedy natomiast pojawi się rzut SM podajemy wysokie dawki hormonów, one wpływają bardzo aktywnie przeciwzapalnie, przeciwobrzękowo. Pamiętajmy, że w mózgu pojawia się zmiana, niewielka czasem nawet wielkości ziarna pieprzu, ale dookoła niej jest zawsze strefa obrzęku co powoduje, że w obrazie całość jest większym objętościowo obszarem. Takie podejście pozwala leczeniem zmniejszyć agresywności objawów.

 Jakie możliwości leczenia SM mają dziś pacjenci w Polsce, a jakie pacjenci za granicą?

To zróżnicowanie nadal jest sporym problemem, bo w Polsce nie wiedzieć czemu od samego początku nasi pacjenci nie byli szczególnie preferowani i rzadko dostrzegani przez system ochrony zdrowia w Polsce. To powodowało, że dostępność polskich pacjentów do leczenia plasowała nasz kraj na szarym końcu. Dysponujemy platformą wymiany doświadczeń, która monitoruje też corocznie sytuacje w poszczególnych krajach. Przez wiele lat wyprzedzaliśmy tylko takie kraje jak Rumunia czy Białoruś, tymczasem np. Czesi, Słowacy, Węgrzy zostawiali nas daleko w tyle jeśli chodzi o dostępność do leczenia u swoich pacjentów.

W ostatnich trzech latach ta sytuacja rzeczywiście się u nas poprawiła; dotyczy to szczególnie dużych ośrodków, gdzie leczy się po nawet kilkuset chorych, prowadzi się badania naukowe. Nadal natomiast są miejsca skąd pacjenci muszą pokonywać 100 i więcej km, żeby być leczonym.

Apele środowiska neurologicznego i pacjentów przyniosły wielkie efekty, ale przede wszystkim zaczęto rozumieć potrzeby chorych. W tym miejscu warto zaznaczyć, że mamy dwie linie leczenia. Pierwsza grupa, w kt orej obecnie jest ponad 10 000 pacjentów jest leczona interferonami i octanem glatirameru i podlega precyzyjnej obserwacji, jeśli widzimy, że nadal pojawiają się rzuty to wówczas taki pacjent powinien przejść do tzw. drugiej linii leczenia, w której mamy obecnie ok 900 chorych. W krajach europejskich II linia  jest dostępna od wielu lat, u nas znaczące zmiany na tym polu zostały poczyniono dopiero od 2-3 lat. Mimo, że sytuacja uległa poprawie, np. wprowadzono leki doustne, to jednak nadal porównując ją do światowych standardów,  nadal brakuje dostępu do wszystkich nowoczesnych leków, m.in. chociażby tzw. leczenia indukcyjnego

Mając na uwadze fakt, że choroba jest naprawdę zróżnicowana w stosunku do każdego pacjenta, pełen dostęp do wszystkich możliwości terapeutycznych pozwoliłby nam reagować zasadnie do postępu choroby u pacjenta i wpływać na poprawę komfortu jego życia.

Jakie korzyści odnieśliby pacjenci, gdyby wprowadzić leczenie indukcyjne/alemtuzumab do terapii w porównaniu z tym czym dziś dysponujemy? A jakie całe społeczeństwo?

 W wielu krajach prowadzone są tzw. programy związane z farmakoekonomiką. Takie wyniki jasno obrazują, ile zaoszczędzi społeczeństwo po  prowadzeniu danej metody leczenia. W naszym kraju tego niestety niebierze sie pod uwagę, oceniamy tylko fakt, że lek jest drogi i koszty ponosi państwo. Nie dostrzega się już tego, że dzięki nowoczesnemu leczeniu, pacjent będzie mógł się nadal edukować, być czynny zawodowo, rodzinnie, nie będzie obciążał całego systemu rentą, hospitalizacjami. Decydenci wydają się dostrzegać wyłącznie cenę leku, a nie widzą korzyści jakie wynikają z leczenia chorego.

Parametr straconych aktywności człowieka powinien być tu decydujący. Skoro rozszerzanie wachlarza dostępności do leczenia dla kolejnych pacjentów pozytywnie wpłynie na proces ich leczenia – a jednocześnie pozwoli na zachowanie ich efektywności zawodowej i prywatnej, wpłynie pośrednio korzystnie na rodzinę, pozwoli utrzymać samodzielność pacjenta, to niezrozumiałe jest zawężanie dostepności w leczeniu do 2-3 cząsteczek zamiast do wielu pozwalających dopasować terapię do potrzeb pacjenta.

Czy programy lekowe dostępne obecnie w Polsce w leczeniu SM różni się od wytycznych Polskiego Towarzystwa Neurologicznego?

Znajdowałem się w grupie kilkunastu specjalistów, która na prośbę Zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologicznego przygotowała rekomendacje leczenia stwardnienia rozsianego, jakie ukazały się w ubiegłym roku w „Polskim Przeglądzie Neurologicznym”. Rzeczywiście w tym rekomendacjach analizujemy korzyści płynące z ciągłego unowocześniania się leczenia, ale i dostrzegamy też nadal istniejące braki w refundacji niektórych z nich.

Czego dotyczą planowane zmiany w programie lekowym w neurologii oraz kiedy zostaną wprowadzone?

Toczą się obecnie rozmowy, uczestniczy w nich konsultant krajowy ds. neurologii, reprezentanci Zarządu Głównego PTN, przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia. Oczywiście nie są to łatwe dyskusje, bo w grę wchodzą środki finansowe, możliwości terapeutyczne i sytuacja pacjentów. Na poziomie wdrożeń nie są to ustalenia w pełni jawne, my razem z pacjentami domyślamy się, że w grę wchodzą kwestie wprowadzenia kolejnych leków do refundacji, nie znamy jednak dokładnej daty i pozostaje nam liczyć, że stanie sie to jak najszybszybciej. 

Z jakimi niebezpieczeństwami może wiązać się brak refundacji nowych leków na SM – dla pacjentów, bliskich i społeczeństwa?

Wszystkim nam zależy na tym, by dostęp do najszerszych możliwości terapeutycznych był na europejskim poziomie. Niezwykle ważna wydaje się taka „poduszka bezpieczeństwa” dla pacjenta ze stwardnieniem rozsianym, bo kiedy dany lek działa na jednego pacjenta to wcale nie oznacza, że będzie równie skuteczny u zupełnie innego chorego. Specjaliści dysponują wiedzą medyczną, ale pacjenci doskonale zdają sobie sprawę z tego jakie leki mogą być niedługo wprowadzone, jakie korzyści wynikają z tych już obowiązujących. Nadzieja i optymizm bardzo pozytywnie wpływają też na ich nastawienie do walki z chorobą. Dlatego nasze – wspólne działania mają na celu pokazywanie pacjentów chorujący na SM, zdeterminowanych, mimo wszystko aktywnych zawodowo, z możliwościami realizacji własnych marzeń, pasji, zakładających rodziny – szerokie spojrzenie na efekt zwrotny skutecznego leczenia daje nam całościowy obraz pomocny w tworzeniu szerokiego programu lekowego.