Neurologia

Łączy nas troska o przyszłość pacjentów

Wieloletnie badania obserwacyjne potwierdzają, że stwardnienie rozsiane (SM) to choroba, która niewłaściwie leczona może wrócić z dwojoną siłą i wywołać bardzo poważne następstwa. Dlatego w kwestii konieczności kontynuacji terapii drugoliniowej istnieje zupełna zgodność środowiska neurologicznego i pacjneckiego. Obecne apele o zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznego leczenia są bardzo uzasadnione i bezwzględnie wymagane z punktu widzenia medycznego i dobra chorego na SM.

Panie Profesorze, zdjęcie limitu czasu w programie lekowym II linii w SM to obecnie najpilniejsza potrzeba leczenia SM, o czym tu mówimy?

Mamy tu do czynienia z bardzo niebezpieczną sytuacją. Właśnie mija 5 lat refundacji kolejnego leczenia 2-liniowego substancją natalizumab. Pacjenci, którzy obecnie przyjmują ten lek i jest on dla nich skuteczny nie powinni być narażani na przerywanie tej terapii. Brak kontynuacji i alternatywy na leczenie jest dużym zagrożeniem dla bezpieczeństwa chorych, doprowadza do ryzyka nawrotu choroby, negatywnie oddziałowuje na jej przebieg, ale i zmniejsza komfort życia.

Należy w tym miejscu podkreślić, że z badań obserwacyjnych wiemy już, że stwardnienie rozsiane to choroba, która niewłaściwie leczona może wrócić z dwojoną siłą i wywołać bardzo poważne następstwa. Dlatego w tej kwestii istnieje zupełna zgodność naszego środowiska, a apele o potrzebę kontynuacji terapii drugoliniowej i zapewnienie pacjentom dostępu do skutecznego leczenia są bardzo uzasadnione i bezwzględnie wymagane z punktu widzenia medycznego i dobra pacjenta.

Mam nadzieję, że logika wskazuje na to, że również drugi lek tej terapii zostanie dopisany do listy refundacyjnej. Nadal jednak czekamy na oficjalne informacje.

Jak dostępność do tej terapii SM wpłynęła na proces leczenia w Polsce?

Dysponujemy długoletnimi obserwacjami, na podstawie których wiemy, że wcześnie wdrożone leczenie, znacząco opóźnia wystąpienie fazy progresywnej i tego utrwalonego deficytu neurologicznego. Wpływa to pozytywnie na stan kliniczny i jakość życia pacjentów. Rzeczywiście dekada obecności tej substancji dostarczyła nam lat doświadczeń i upewniła, że mamy do czynienia z bezpiecznym i skutecznym leczeniem. Pacjenci w Polsce skorzystali z tego faktu, ale warto zaznaczyć, że w naszym kraju zdecydowana większość leków jest dostępnych i jest to wielce pożądana sytuacja.

Niestety jednocześnie doszliśmy do takiego punktu, w którym natrafiamy na ograniczenia budżetowe. Możemy wybierać pośród grupy leków, ale pacjenci którzy są nowo zdiagnozowani, czekają w długich kolejkach na szanse włączenia do leczenia. Zmian wymagają tu sztywnie ustalone kryteria budżetowe. W wielu województwach obserwujemy już, że ten budżet został wyczerpany, a przychodzą nowi pacjenci. Pamiętajmy, że kryteria rozpoznania zostały zmodyfikowane, tak by móc wcześniej wykrywać tę chorobę. Dodatkowo leczenie SM, to nie jest leczenie jednorazowe. Nie jest to infekcja, w której mamy kurację, doprowadza ona do przerwania choroby i możemy terapię zakończyć. Jest to niestety leczenie przewlekłe, modyfikujące działanie układu immunologicznego, po to by nie dopuścić do aktywności i progresji choroby.

Problemem pozostaje również niezaopiekowania grupa pacjentów ze stwierdzoną obecnością przeciwciał anty-JCV?

Większość populacji ma kontakt z wirusem Johna Cunninghama (JC). Według światowych statystyk ma go około 70% procent ludzi na świecie. Przeciętny człowiek niosący wirusa JC prawdopodobnie nigdy się nawet o tym nie dowie. Jednak w przypadku pacjentów, u których I linia leczenia okazała się nieskuteczna, przy kwalifikacji do leku z II linii narzucono kwalifikację braku obecności przeciwciał na tego wirusa. Pozostaje więc grupa pacjentów, która ma postępującą postać SM oraz stwierdzoną obecność przeciwciał anty-JCV. Zastosowanie terapii u tych pacjentów jest ograniczane poprzez obecny program terapeutyczny w naszym kraju. Sam natalizumab, stosowany jest jedynie u grupy pacjentów bez nosicielstwa wirusa JC. 

Dlatego podkreślamy, jak ważne jest by i w przypadku tych pacjentów mieć wybór leczenia poprzez zmodyfikowanie kryteriów ograniczających terapię tą substancją.

Warto zaznaczyć, że mamy narzędzia do monitorowania poziomu przeciwciał i wiemy też, że 2-letnia terapia wiąże się z niskim ryzykiem rozwoju powikłań. Więc w tej sytuacji kluczowe jest, aby pozostawić decyzje terapeutyczne neurologom, a nie bardzo wąskim i rygorystycznym zapisom programu lekowego.  

W leczeniu SM nasza polska specyfika narzuciła podział na leki pierwszej i drugiej linii. Jednak często Eksperci podkreślają, że przez to bagatelizuje się znaczenie indywidualizacji leczenia i tego czy lek dla danego pacjenta jest skuteczny czy nie.

Rzeczywiście, ten stary podział na wspomniane linie leczenia, wynikał po prostu z pojawiania się nowych grup leków i w ówczesny okresie stał się naturalny. Obecnie szeroki wachlarz terapii SM sprawia, że granica pomiędzy liniami się zaciera. Współczesne europejskie ale i światowe rekomendacje mówią po prostu o grupie leków, z której wybierany jest ten właściwy – dostosowany do profilu pacjenta, ale również do aktywności i nasilenia choroby. Pamiętajmy, że w związku z dużą aktywnością choroby nie możemy i nie powinniśmy czekać z użyciem leków skuteczniejszych, aż przejdziemy przez kolejne kryteria i wytyczne danej linii. Eskalacja procesu chorobowego może nastąpić, niestety, nagle i z bliżej nieznanych przyczyn. Dlatego oprócz indywidualizacji bardzo ważna jest też optymalizacja leczenia. W jej założenia wchodzi właśnie elastyczność i szybka adaptacja innowacyjnych terapii, będąca odpowiedzią na potrzeby danego pacjenta.

Bardzo ważne jest uświadamianie, że szeroki dostęp do leczenia powinien przekładać się również na efektywne stosowanie tych terapii, tak by stale aktywnie domykać luki w dostępie do leczenia.

Czy inwestycje w leczenie modyfikujące przebieg SM, to inwestycje, które warto ponosić?

Moim zdaniem warto je ponosić, a argumentów na to jest kilka. Po pierwsze, przekłada się to na zdolność pacjentów do pracy. Lecząc ich, dajemy im szansę na normalną aktywność zawodową, na udział w życiu gospodarczym kraju, co przekłada się kolejno na zwrotne korzyści dla tego systemu. Pacjent sam na siebie zarabia, czasem utrzymuje również swoją rodzinę, ma szansę rozwoju swoich zawodowych celów i dzięki temu nie korzysta z pomocy socjalnej, renty z tytułu niezdolności do pracy. Po drugie, dzięki leczeniu modyfikującemu ograniczamy przypadki hospitalizowania pacjentów, związane z rzutami choroby. Po trzecie, wpływa to na szeroko pojętą poprawę funkcjonowania pacjenta w życiu społecznych, w relacjach prywatnych. Ma on inne podejście do swojej choroby, motywację do walki. Dodatkowo jego rodzina jest odciążana od obowiązku pełnienia opieki nad osobą niesamodzielną.

Pamiętajmy, że SM to choroba przewlekła, dlatego szansa na normalne życie pacjenta nie jest kosztem ale właśnie inwestycją, która się zwraca i pozytywnie przekłada się na życie całej rodziny.

Panie Profesorze ma Pan ogromną praktykę, z tej perspektywy proszę nam powiedzieć, dlaczego zabezpieczenie ciągłości leczenia jest tak ważne dla pacjentów, szczególnie w kontekście obecnych apelów o potrzebę kontynuacji terapii drugoliniowej drugim lekiem.

Najważniejszy jest tu czynnik psychologiczny. Jeśli pacjent musi stale się zastanawiać nad losem skutecznej dla niego terapii, to podlega narażaniu na ciągły stres i wpływa to negatywnie na cały proces leczenia. Tymczasem swoista nieregularność i nieprzewidywalność stwardnienia rozsianego wymaga stworzenia warunków poczucia bezpieczeństwa i zaopiekowania. Poza tym trudno byłoby wytłumaczyć pacjentom i ich bliskim, że odbiera się im szansę na dalsze skuteczne leczenie.

Wydłużanie tego okresu decyzyjnego może mieć poważne skutki zdrowotne, dlatego nie warto podejmować tego ryzyka i powinniśmy jak najszybciej otrzymać zabezpieczenie ciągłości leczenia.