Twoje zdrowie, Zdrowie rodziny

Stwardnienie rozsiane – zaakceptować chorobę

Środki pomocnicze i dostęp do leków, to narzędzia do„normalnego” życia chorego. Dzięki temu ma on możliwości pracy zawodowej, aktywności w życiu prywatnym. Czuje się pożyteczny, samodzielny, ma zaspokojone podstawowe potrzeby i nie musi walczyć z absurdami systemowymi.

zrzut-ekranu-2016-10-10-o-21-00-55Jakie korzyści mogą odnieść pacjenci ze stosowania leków nowej generacji?
Nowym trendem w zakresie terapii SM jest indywidualizacja leczenia – wybieramy leki adekwatne do charakterystyki choroby i profilu pacjenta. Różnorodność leków właśnie na to pozwala i badania wykazują, że jest miejsce dla nowych substancji w strategii terapii. Najnowsza grupa leków, które stają się obecnie standardem leczenia to leki doustne. Wśród nich jest fumaran dimetylu obok teriflunomidu i fingolimodu.

Substancja fumaran dimetylu jest znana już od dawna, a różne jej formy były stosowane w innych wskazaniach jak np. łuszczyca. Właśnie z tych obserwacji o samym preparacie wiemy dość dużo i to jest jego zaletą. Obecnie dysponujemy danymi z obserwacji wykraczających ponad 6 lat u chorych ze stwardnieniem rozsianym. Wynika z nich, że lek nie wywołuje ciężkich działań niepożądanych. Zdarzają się one głównie, gdy nie ma właściwego monitorowania obrazu morfologii krwi i weryfikacji stanu pacjentów.

Ten lek oraz pozostałe z grupy doustnych ma rejestrację do użycia u osób z nowo rozpoznaną chorobą i w większości krajów znajdują się w grupie tzw. I linii leczenia. Korzyści jakie odnoszą pacjenci jest wiele. Przede wszystkim fumaran wykazuje silniejsze niż leki iniekcyjne działanie hamujące na aktywność chorobową, mierzoną liczbą rzutów oraz zmian ognisk widocznych w MRI.

Znacząco poprawia się komfort pacjentów i akceptacja zalecanego leczenia, gdyż tabletki są lepiej tolerowane niż zastrzyki.

Wyobraźmy sobie osobę młodą, która jest aktywna zawodowo i często podróżuje, a musi stale wozić ze sobą zestaw strzykawek i ampułek, z zapasem na kilka dni (kontrola na lotnisku, itp.). Leki doustne stwarzają idealną alternatywę.

Ważne aby podkreślić, że nie wyklucza to dalszego stosowania leków iniekcyjnych, a tylko poszerza się spektrum możliwości wyboru, spośród różnych preparatów, najlepszych dla konkretnego pacjenta.

Jak te leki wpływają na hamowanie postępu choroby?

Wspomniany fumaran przeszedł rygorystyczne badania kliniczne, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leku w dawce 240 mg dwa razy i trzy razy na dobę, u pacjentów z rzutowo-remisyjnym SM. Przekonywujące i pozytywne wyniki uzyskano w oparciu o wiele parametrów klinicznych i tych z badań dodatkowych. W jednej z prób klinicznych (Define), względne obniżenie częstości nawrotów wynosiło 53% (wyższa dawka) i 48% (niższa dawka), w porównaniu z placebo, (p <0,001 dla obu porównań). W innym badaniu (Confirm), DMF zmniejszyła liczbę rzutów w porównaniu z placebo, o 44% i 51% odpowiednio dla różnych dawek (również p <0,001). Liczba i wielkość zmian patologicznych, co wykryto za pomocą rezonansu magnetycznego, znacząco zmniejszyły się w stosunku do placebo u pacjentów przyjmujących DMF przy każdej dawce. Ciekawym efektem był dość silny wpływ na hamowanie postępu niepełnosprawności w obserwacji 2 letniej, co oczywiście wymaga dalszych obserwacji.

Dlaczego polscy pacjenci jako już prawie jedyni w Europie nie mają wciąż do nich dostępu?

W chwili obecnej nowsze leki doustne z grupy I linii nie są refundowane, a tym samym ich użycie ogranicza się do niewielkiej grupy osób, które na to stać. Alternatywą jest włączenie pacjentów do badań klinicznych, które w dużej mierze wypełnia- ją te braki w systemie i dają szansę na rozpoczęcie leczenia, gdy jest ono wskazane.

Czas oczekiwania na refundacje od momentu rejestracji może trwać kilka lat – z reguły lek pojawia się w programie refundacji, jako „nowość”, gdy w wielu nawet sąsiednich krajach jest już w powszechnym użyciu.