Choroba to nie wyrok, Zdrowie rodziny

Hemofilia – potrzeba natychmiastowych zmian

Jakie nadzieje pokładają pacjenci w kolejnej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię?

W pierwszej kolejności należy doprowadzić do pełnej realizacji zapisów zawartych w obecnie obowiązującym Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię.

zrzut-ekranu-2017-04-26-o-12-12-36Został on stworzony przez najlepszych polskich ekspertów w dziedzinie leczenia skaz krwotocznych, dlatego wszystkie założenia Programu powinny zostać wdrożone. Przede wszystkim chodzi o Ośrodki Leczenia Hemofilii, które mają zapewnić kompleksową opiekę szpitalną i ambulatoryjną. O ile pewna liczba szpitali w Polsce zapewnia chorym na hemofilię i inne skazy krwotoczne dobre leczenie, to opieka ambulatoryjna dla tych pacjentów jest wciąż dalece niezadowalająca. Obecny system finansowania nie przewiduje właściwej diagnostyki i skoordynowanej opieki, wielospecjalistycznej opieki – właściwie diagnozując i lecząc chorego na skazę krwotoczną poradnia lub szpital naraża się na poważne straty finansowe. Mamy nadzieję, że stosowne zmiany zostaną wprowadzone w czerwcu br. Kolejną ważną sprawą jest stworzenie procedur ratownictwa dla chorych na hemofilię. Nie podzielamy zdania Ministerstwa Zdrowia, że przypadki błędnego udzielania pomocy chorym są odosobnione. W ankiecie przeprowadzonej przez stowarzyszenie ponad 40 osób opowiedziało o przypadkach nieprawidłowości u udzielaniu pomocy chorym na hemofilię na Szpitalnych Oddziałach Ratunkowych. Kilku chorych zmarło. Przy obecnej rotacji personelu na SOR-ach szkolenia ratowników medycznych i lekarzy nie rozwiążą problemu. Powinna zostać stworzona odpowiednia procedura. Chcielibyśmy mieć możliwość leczenia nowoczesnymi lekami – biotechnologia oferuje nam nowe rozwiązania. Mamy także nadzieję, że uda się uruchomić dostawy domowe czynników krzepnięcia.

Jakie znaczenie w leczeniu hemofilii ma kompleksowy program opieki nad chorymi?

Przede wszystkim wypada tu powiedzieć, że słowo „hemofilia” w naszej rozmowie jest pewnym skrótem – należałoby mówić o hemofilii i pokrewnych skazach krwotocznych. Tych ostatnich jest wiele. Jedną z nich jest choroba von Willebranda, której częstość występowania w populacji jest wielokrotnie większa niż częstość hemofilii.

Hemofilia jest chorobą, której powikłania wymagają opieki specjalistów z różnych dziedzin medycyny. Zróżnicowane potrzeby osób chorych na hemofilię i ich rodzin najlepiej zaspokajać dzięki skoordynowanej opiece wielodyscyplinarnego zespołu profesjonalistów.

Kompleksowe ośrodki leczenia hemofilii (HTC, ang. Hemophilia Treatment Centre) istnieją w wielu krajach Europy. Takie ośrodki zapewniają chorym na hemofilię dostęp do pełnego zakresu opieki. Oprócz hematologa powinna tam być pełna baza rehabilitacyjna oraz lekarze specjaliści: ortopeda, hepatolog, stomatolog, psycholog, ginekolog. Dla poprawy zdrowia i jakości życia osób chorych na hemofilię najważniejsze jest zapobieganie krwawieniom, dbałość o uszkodzone stawy i mięśnie, a także leczenie powikłań, które mogą się wiązać z pojawieniem się inhibitora czynnika krzepnięcia. Nie należy jednak zapominać o innych schorzeniach związanych ze skutkami hemofilii lub – paradoksalnie – jej leczenia. Jednym z poważnych powikłań hemofilii u starszych pacjentów, leczonych kiedyś osoczem i krioprecypitatem, są zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C i B. Te zakażenia, jeśli nie będą leczone, mogą prowadzić do marskości wątroby i raka wątroby, a w rezultacie do zgonu. Dzieje się to w czasie gdy są dostępne nowoczesne i bardzo skuteczne metody leczenia WZW. Chcielibyśmy, by osoby dorosłe chore na hemofilię, które w przeszłości stosowały czynniki osoczopochodne, zostały przebadanie pod kątem zakażenia HCV i HBV i aby ośrodki leczenia koordynowały ich leczenie.

Czym różnią się europejskie wytyczne zawarte w „European Principles of Haemophilia Care” od obecnej sytuacji chorych na hemofilię w Polsce?

W Polsce brakuje przede wszystkim właściwej kompleksowej opieki ambulatoryjnej. System finansowania nie przewiduje właściwej diagnostyki i skoordynowanej opieki.

W obecnych ramach organizacyjnych, które są pochodną finansowania leczenia, doświadczony i zaangażowany lekarz pomimo starań nie może zapewnić odpowiedniej opieki chorym na hemofilię. Problem jest poważny, ponieważ hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne są chorobami rzadkimi; lekarze pierwszego kontaktu obawiają się leczenia pacjentów z hemofilią i nierzadko odsyłają pacjentów do lekarzy specjalistów nawet w przypadku banalnych schorzeń. W tej sytuacji Ośrodek Leczenia Hemofilii powinien zapewnić potrzebne leczenie lub jego koordynację.

Brak kompleksowej opieki i utrudniony dostęp do ośrodków, które wszechstronnie wspierają pacjentów, powodują problemy nawet z wypisaniem zapotrzebowania na czynniki krzepnięcia. Nie powstał też rejestr chorych na hemofilię, który miał dostarczyć dokładnych danych na temat liczby pacjentów, przepisywanych leków, rozmieszczenia geograficznego i zdarzeń niepożądanych. Rejestr powinien być narzędziem aktywnym, np. informować grupy chorych zakażonych WZW typu C o możliwości podjęcia leczenia nowymi lekami. Bardzo ważne jest również leczenie profilaktyczne, które zapewnia chorym dobrą jakość życia, zapobiega też kalectwu i ciężkim powikłaniom, które wykluczają chorych z aktywnego życia zawodowego. Dorośli pacjenci chorzy na hemofilię bardzo często są inwalidami narządów ruchu, mają problemy z poruszaniem się. Zalecenia europejskie mówią o zorganizowaniu dostaw koncentratów czynników krzepnięcia do domu, co pozwoli na natychmiastową i skuteczną terapię. Spełnienie tej zasady sprzyjałoby zmniejszeniu liczby wizyt w szpitalu, zapobieganiu krótko- i długookresowej niesprawności oraz prowadzeniu przez dzieci i dorosłych z hemofilią w miarę normalnego życia.  Dzieci leczone profilaktycznie dostają czynniki krzepnięcia do domu. Bardzo ważne jest zorganizowanie dostaw domowych również dla chorych dorosłych, którzy przez niedostateczne leczenie w ubiegłych latach często są osobami niepełnosprawnymi. Trudno im dotrzeć do regionalnych centrów krwiodawstwa po leki.

W sytuacjach krytycznych pacjentom z hemofilią trzeba zapewnić natychmiastowy dostęp do leczenia oraz specjalistycznej opieki medycznej, za pośrednictwem szpitalnych oddziałów ratunkowych oraz lekarzy specjalistów.

Kolejna kwestia: nikt nie prowadzi systematycznych badań u nosicielek hemofilii, a te, które chciałyby uzyskać poradę dotyczącą swojego stanu zdrowia (np. zdiagnozować poziom czynnika krzepnięcia), są zapisywane na odległe terminy, niekiedy muszą oczekiwać półtora roku. Co się stanie, gdy nagle dojdzie do poważnego krwawienia? Lekarze najczęściej nie mają wiedzy na temat tej grupy chorób.