Choroba to nie wyrok, Zdrowie rodziny

Światowy Dzień Chorych na Hemofilię

17 kwietnia obchodzony był Światowy Dzień Chorych na Hemofilię.

Hemofilia to wrodzona skaza krwotoczna, związana z niedoborem bądź zaburzeniem funkcji jednego z czynników krzepnięcia, które odpowiadają za zapewnienie odpowiedniego krzepnięcia krwi. W przypadku zmniejszenia aktywności czynnika krzepnięcia VIII w osoczu mówimy o hemofilii typu A, a w przypadku niedoboru czynnika krzepnięcia IX – o hemofilii typu B. Objawy obu typów hemofilii są takie same – niebezpieczne dla chorych wewnętrzne wylewy krwi do mięśni i stawów (głównie kolanowych, skokowych i łokciowych), a w efekcie ich powtarzania się, rozwój finalnie nieodwracalnych zmian w stawach (artropatii hemofilowej). Kluczem do optymalizacji leczenia osób z hemofilią jest dostępność do najbezpieczniejszych leków rekombinowanych, połączona z szeregiem działań wspierających pacjenta: od dostaw domowych, przez edukację, do elektronicznego monitorowania leczenia oraz możliwość korzystania z pomocy wielodyscyplinarnego zespołu profesjonalistów.

Nowoczesne leczenie

By móc mówić o innowacyjnym leczeniu hemofilii należy podkreślić, że przede wszystkim bazuje ono na kompleksowej opiece nad pacjentem. Pamiętajmy, że jest to choroba przewlekła, która wymaga opieki wielokierunkowej. Warto w tym miejscu wspomnieć o zatwierdzonych założeniach Parlamentu Europejskiego z 2009 roku, który poprzez dokument „European Principles of Haemophilia Care”, sprecyzował 10 wytycznych potrzebnych we właściwej organizacji uwarunkowań opieki nad pacjentem.

zrzut-ekranu-2017-04-26-o-12-30-16Taka opieka polega przede wszystkim na zapobieganiu krwawieniu poprzez podawanie koncentratów deficytowego czynnika krzepnięcia, co w konsekwencji ma również chronić pacjenta przed najczęstszym powikłaniem hemofilii, a więc wylewami do stawów, zwanymi atropatią hemofilową.

Kolejnym warunkiem nowoczesnego leczenia jest zapewnienie właściwego dostępu do specjalistów: ortopedy, rehabilitanta, chirurga, hematologa, stomatologa, ale i specjalisty od chorób zakaźnych.

Tylko tak działający system opieki nad pacjentami daje olbrzymie szanse na normalne życie chorych na hemofilię. Mają oni wówczas możliwość kontynuacji pracy zawodowej, realizacji własnych marzeń i aktywnego uczestnictwa w życiu społecznym. Przekłada się to jednocześnie na fakt, że płacą podatki, prowadzą swoje firmy, podróżują, uprawiają sport – nie wymagają kosztochłonnych zabiegów operacyjnych, hospitalizacji.

Zindywidualizowana terapia

Pacjenci charakteryzują się różną skłonnością do krwawień. Nawet ci, których zaliczamy do jednej konkretnej grupy np. do ciężkiej postaci hemofilii, gdzie aktywność czynnika krzepnięcia jest mniejsza niż 1%, różnią się między sobą, jeśli chodzi o ilość krwawień w ciągu roku i w związku z tym występują rozbieżności w kontekście ich odpowiedzi na podawany koncentrat. Farmakokinetyka może być naprawdę zmienna, dlatego tak ważna jest indywidualizacja leczenia. W przypadku pacjentów, którzy mają częste krwawienia, będziemy podawać profilaktycznie leczenie albo większe dawki koncentratów czynników krzepnięcia, a u chorych którzy mają wrodzoną mniej zaburzoną krzepliwość, zaplikujemy stosunkowo mniejsze dawki czynników.

Dostęp do bezpiecznych leków rekombinowanych

W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2012-2018 dokonuje się zakupu koncentratów czynników krzepnięcia. W programie tym nie sprecyzowano jednak jakie to mają być czynniki. Stało się tak zapewne, ze względów, finansowych i dlatego w Polsce stosuje się najczęściej czynniki osoczo-pochodne. W przypadkach bezpiecznych czynników rekombinowane, dostęp do nich mają tylko dzieci. Należy wskazać, że sam odsetek używanych czynników rekombinowanych w leczeniu hemofilii w Polsce wynosi 29%, podczas gdy w wielu krajach europejskich przekracza 90%. Obecnie pojawiły się rekombinowane czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu, które stały się przełomem w tej dziedzinie. Wystarczy wspomnieć, że czynnik IX może być stosowany raz na 10 dni, a u niektórych chorych nawet raz na dwa tygodnie. To może poprawiać komfort życia pacjentów, ale niestety w Polsce dostęp do takich preparatów jest nadal ograniczany. Warto spojrzeć chociażby na Węgry, które proponują o wiele więcej możliwości leczenia hemofilii niż nasz system. Wskaźnik zużycia VIII czynnika na jednego mieszkańca wyniósł tam w ubiegłym roku 9,4 jednostki. Odsetek koncentratów rekombinowanego czynnika VIII i czynnika IX stanowi w Polsce mniej niż 5% – tylko tyle, podczas gdy w większości krajów europejskich przekracza 90% zaopatrzenia w te czynniki.

Potrzeba szybkich zmian

Największym problemem obecnego systemu leczenia hemofilii w Polsce jest brak ośrodków kompleksowej opieki nad chorymi na hemofilię, w których pacjent miałby możliwość konsultowania się ze zaznajomionymi specjalistami ze specyfiką leczenia jego choroby. Mówimy tu przede wszystkim o kontakcie z ortopedą, rehabilitantem, pielęgniarką, która dysponuje doskonałą wiedzą na temat opieki nad chorymi na hemofilię, ale i psychologiem czy pracownikiem socjalnym.

Biorąc pod uwagę fakt, że w naszym kraju trudno dostać się do specjalistów, trudno nawet wyobrazić sobie jak ciężko mają chorzy na hemofilię, którzy wymagają zapewnienia stałej, specjalistycznej opieki.

Ta zmiana jest bezwzględnie konieczna i zalecana przez sam Parlament Europejski. Ośrodki kompleksowej opieki nad chorymi na hemofilię powinny być utworzone zgodnie z Narodowym Programem Leczenia Chorych na Hemofilię już 4 lata temu, dlatego nadal apelujemy i podkreślamy priorytetowość rozwiązania tej sytuacji.